Alzheimer: importante avance de científicos del CONICET

El grupo de investigación alcanzó avances hacia un posible tratamiento para algunas demencias

Elena Avale junto al resto del equipo. Foto: gentileza investigadoras

Un grupo de investigación del CONICET alcanzó importantes avances hacia un posible tratamiento para algunas demencias, incluyendo el Alzheimer. El estudio aborda casos en donde la enfermedad ya está avanzada, cambiando el enfoque más tradicional orientado a la prevención.

La investigación aborda un grupo de enfermedades neurodegenerativas caracterizadas por la acumulación de la proteína Tau patológica en el cerebro, entre las que se encuentran, entre otras, el Alzheimer y ciertas formas atípicas de parkinsonismo como la parálisis supranuclear progresiva (PSP). Los resultados del nuevo estudio fueron publicados en la revista Molecular Therapy Nucleic Acids, del grupo Cell.

Los científicos desarrollaron una terapia génica para bloquear la expresión de una proteína, llamada Tau, que es muy importante para la estabilización del citoesqueleto neuronal pero que en altas concentraciones resulta tóxica y se asocia a estos padecimientos.

Un considerable avance dentro de un complejo contexto país en que el gobierno nacional desfinanció al CONICET, maltrata a cientificos y los condena a salarios por debajo de la Canasta Básica: $1.600.000.-

Próximos pasos y objetivos a futuro

La tecnología desarrollada está protegida por una patente internacional presentada por el CONICET. En paralelo, se está impulsando la creación de una empresa de base tecnológica cuyo objetivo es avanzar en los estudios preclínicos necesarios para evaluar en profundidad la seguridad y la eficacia de esta estrategia terapéutica.

“Ahora se inicia en una etapa clave de todo desarrollo terapéutico: los estudios preclínicos. Esto implica optimizar la forma de administración, evaluar la seguridad a largo plazo y validar la eficacia en modelos más avanzados”, afirma Facal.

Mientras se ponen a punto los ensayos preclínicos, desde el laboratorio continúan desarrollando versiones aún más precisas de esta tecnología, que permitiría regular la expresión de los microARNs en el espacio y en el tiempo.

“Nuestro objetivo final es claro: que esta estrategia pueda algún día beneficiar a pacientes que hoy no cuentan con tratamientos que modifiquen el curso de la enfermedad. Pero es importante avanzar paso a paso. Las herramientas terapéuticas no se desarrollan de un día para el otro, requieren muchísima investigación básica, que lleva varios años de trabajo”, concluye Avale.